Ученые изменили ген макак-резус для борьбы с холестерином

Ученые из университета Пенсильвании смогли добиться у подопытных обезьян снижения холестерина в крови, совершив редактирование их генов.

Успешный эксперимент может быть использован в дальнейшем для борьбы с болезнями сердца у людей, говорится в научной публикации в журнале Nature Biotechnology. Успешные биохимические опыты также придали ученым уверенности в борьбе с последствиями опасных мутаций.

Уникальность эксперимента пенсильванских ученых в том, что геном подопытного животного впервые был отредактирован в живом организме in vivo, поскольку изменения генома ex vivo, то есть при извлечении биоматериала уже проводились.

Американские биотехнологи работали с геном PCSK9, кодирующим препятствующий удалению холестерина из крови белок. Известно, что молекулы холестерина взаимодействуют с транспортными белками, образуя липопротеины. «Плохие липопротеины» как раз и представляют опасность, вызывая риск атеросклероза, а также инфарктов и инсультов. Белок PCSK9, вырабатываемый в печени, мешает удалять именно эти липопротеины.

Исследователи смогли изменить ген в клетках печени макак-резус, так чтобы снизить содержание в крови данного липопротеина.

Через четыре месяца экспериментов шесть обезьян имели до 64% клеток печени с отключенным геном PCSK9, при этом содержание белка PCSK9 в крови обезьян упало на 84%, а уровень холестерина в липопротеинах низкой плотности снизился на 60%.